В 2017 году ученые планируют начать точечное редактирование генома человека

Американский биотехнический проект Editas Medicine, спонсируемый четырнадцатью инвесторами во главе с Биллом Гейтсом, планирует заняться исправлением ошибок в генах, сообщает popmech.ru.

При помощи проекта ученые хотят бороться с тяжелыми наследственными заболеваниями путем коррекции генома. Испытания технологии должны начаться в ближайшие два года. Для этого исследователи выбрали одну из форм амавроза Лебера. Наличие этого недуга провоцирует отмирание чувствительных к свету клеток сетчатки глаза, что грозит полной потерей зрения. Из 81000 новорожденных лишь один ребенок имеет это заболевание. Тем не менее, амавроз Лейбера отлично подходит для лечения посредством генной инженерии, потому как дефект гена, вызывающий эту болезнь, хорошо известен.

Терапия будет заключаться в инъекционном введении в сетчатку особого раствора вирусов, несущих ДНК. Так в больных клетках образуется система CRISPR/Cas9, в основе которой присутствует нуклеаза Cas9, сменяющая ущербный участок гена на нормальный. Место в геноме, подлежащее коррекции, поможет отыскать направляющая молекула РНК.

В ближайшем будущем этот метод может стать простым и доступным инструментом в современной медицине.