Прорыв в лечении карликовости: новая таблетка для детей с ахондроплазией — ускоряет рост и улучшает жизнь
Новая таблетка меняет подход к лечению.
Многообещающую таблетку для увеличения роста больных с ахондроплазией, распространенной формой карликовости, разработали в Детском научно-исследовательском институте Мердока. Этот экспериментальный продукт планируют использовать при лечении детей. Об этом пишет журнал New England Journal of Medicine.
Инфигратиниб завершил II фазу исследования. Препарат стимулирует рост костей и улучшает качество жизни ребенка с патологией карликовости. Участниками исследования стали 72 малыша с этим диагнозом, проживающие в Великобритании, США, Испании и других странах Европы. Возраст участников – от 3 до 11 лет.
При помощи нового лекарства они растут на 22,5 см быстрее (в год), чем дети с классическим протоколом лечения. Серьезных побочных эффектов при приеме препарата не найдено.
Сегодня в Австралии используется для лечения ахондроплазии препарат восоритид, применяемый в форме инъекций. Новый пероральный препарат будет более практичным решением особенно для детей, которым сложно принимать ежедневные инъекции.
Полезно знать: ахондроплазия – распространенная форма скелетной дисплазии или карликовости. Она поражает 1 из 20 000 детей в Австралии. По типу – это генетическая болезнь. Предотвратить ее нельзя, но лечить можно. Профессор Рави Саварираян сообщил, что группа исследователей теперь переходит к III фазе испытания, в которой будут участвовать малыши от 0 до 3 лет.
Данный материал носит информационный характер и не является рекомендацией к применению. Требуется консультация специалиста.
Ранее эксперт рассказал о последствиях хронического недосыпания.