Как в фильмах про будущее: генетики взломали код глухоты и научились его исправлять
Молчаливый мир больше не приговор — наука нашла решение.
Ученые полагают, что им удалось найти революционное решение проблемы потери слуха, которое позволит убрать мутации в гене GJB2, вызывающие врожденную глухоту. Результат их работы разместили в издании JCI Insight.
Ген GJB2 кодирует белки, необходимые для передачи звукового сигнала в волосковых клетках, расположенных во внутреннем ухе. Его мутации нарушают передачу звука, что ведет к глухоте. Исследователи разработали новую технику редактирования генов, применяя маленькую и высокоточную версию инструмента для их изменения, доставляемого через безопасный вектор аденоассоциированного вируса (AAV). Традиционные методы редактирования генов слишком велики для доставки в клетки улитки, что требует поиска и использования новых подходов.
Исследования in vitro с использованием человеческих клеток и эксперименты in vivo с генетически модифицированными мышами продемонстрировали, что генная терапия восстанавливает клеточную функцию до уровней, сопоставимых со слышащими. Это дает доказательства лечебного потенциала нового метода для эффективного исправления генетической потери слуха.
Доктор Казусаку Камия, ведущий автор, выразил оптимизм, заявив, что эта упрощенная и более доступная терапия проложит путь к лечению других генетических болезней. Исследователи полагают, что их работа предложит результативную перспективу восстановления слуха миллионам людей, страдающих глухотой, связанной с GJB2.
Полезно знать: мутации GJB2 дают потерю слуха со степенью тяжести от легкой до тяжелой.
Данный материал носит информационный характер и не является рекомендацией к применению. Требуется консультация специалиста.
Читайте также по теме:
- Лысый вопрос: роль генетики и методы лечения мужского облысения
- Ваша кожа под контролем ДНК: как генетика влияет на старение и тип эпидермиса
- Генетика и тяга к сладкому: любовь к сахару определяет ген
- Основные причины заикания: генетика, мозг и другие факторы
- Рыбий жир против генетики: как добавки помогают снизить холестерин, несмотря на предрасположенность